2024年3月27日，翰森制药圣罗莱®（培莫沙肽注射液）全国首场上市会暨肾性贫血规范诊疗高峰论坛华东站在上海隆重举行。来自华东地区的多位肾内科专家出席论坛，围绕我国肾性贫血的管理现状、药物研究展开深入讨论，并对我国自主研发的肾性贫血全新机制治疗药物——培莫沙肽的作用机制、临床研究进行了分享讲解。
专家指出，我国慢性肾脏病（CKD）患者贫血患病率高，肾性贫血是CKD最常见的并发症之一，且随着肾功能的不断下降，肾性贫血的患病率不断升高，到了透析阶段，绝大多数患者（>90%）存在贫血情况。肾性贫血显著增加CKD患者心血管事件、卒中、肾病进展及死亡风险，虽然短效重组人EPO（rHuEPO）在临床使用多年，但目前的达标率仍有待提高，因此研发长效制剂，持续性、高选择性EPO受体激动剂，减少注射次数是未来肾性贫血的治疗方向。
培莫沙肽是一种全新机制的EPO模拟肽，专家分别从作用机制、结构特点及受体动力学角度，讲述了培莫沙肽为我国CKD肾性贫血患者带来的获益。
【培莫沙肽作用机制】
培莫沙肽独特结构优势能够增强其对EPO受体的高亲和力和高选择性，一方面，其对称二聚体结构能够高效专一地激动EPO促红受体（同型二聚体），从而持续激活升红通路；另一方面，其对EPO非促红受体（异二聚体）的低亲和力有助降低脱靶效应带来的安全性风险。此外，培莫沙肽的分子结构中不含游离赖氨酸，因此不会像rHuEPO那样发生氨甲酰化而失去促红作用；培莫沙肽的肽链与EPO无氨基酸序列同源性，因此不会诱导产生EPO抗体，有助改善EPO抵抗，并从源头上降低纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）的风险。
从受体动力学角度来看，培莫沙肽实现长效促红的原因在于Hb持久稳定达标取决于维持EPO受体适度激活的时间，而不是短时激活的强度。研究显示，相比短效rHuEPO和达依泊汀，EPO模拟肽与EPO促红受体结合时间更长，与受体形成高度稳定的结合，这可能是其实现长效促红的原因之一；临床研究中也证实培莫沙肽每月一次能够持续促红，实现Hb、剂量双稳定，这将为CKD肾病贫血患者带来稳固获益。
2023年10月，全球顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)子刊eClinicalMedicine(IF:15.1)，在线发表了培莫沙肽Ⅲ期临床研究论文，研究进一步证实培莫沙肽疗效和安全性非劣于rHuEPO，且心血管事件发生率低。
【eClinicalMedicine 发表的培莫沙肽Ⅲ期研究结果】
这项随机、开放性、阳性药物对照、非劣效性Ⅲ期试验在中国 43 家透析中心开展，纳入 372 例既往使用常规 EPO 制剂的 CKD 5 期透析患者。结果证实每月 1 次皮下注射培莫沙肽与常规每周 1～3 次短效rHuEPO给药同样有效且安全。虽然是非劣效研究，但在主要疗效终点（从基线至疗效评估期血红蛋白水平的平均变化）上显示出优效性趋势（组间差异：0.288 g/dL，95% CI：0.107～0.468，P = 0.0018）。在次要疗效终点上，培莫沙肽组和短效rHuEPO组分别有 63.95% 和 59.65% 的患者疗效评估期ΔHb 维持在 ± 1.0 g/dL内（P = 0.4456）。
目前，培莫沙肽已经进入国家医保目录，为我国CKD肾性贫血患者切实带来更高效、安全、便捷的创新解决方案，大大减轻了患者及其家庭、社会的疾病负担。翰森制药将始终秉承“持续创新，提高人类生命质量”的使命，用更多突破性、高品质的创新药造福广大患者。
关于圣罗莱®
圣罗莱®（培莫沙肽注射液）是翰森制药自主研发的“全球唯一获批上市的EPO模拟肽”，2023年6月获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，包括未接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的成人非透析患者，及正在接受短效促红细胞生成素（EPO）治疗的成人透析患者(本品不适用于在需要立即纠正贫血的患者中替代红细胞输注)。
圣罗莱®是翰森制药获批上市的第7款创新药，也是翰森制药首款同时获批两项适应症的创新药。
关于翰森制药
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，下属乐天堂FUN88药业、常州恒邦药业、翰森生物医药等子公司，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域，致力于通过持续创新提高人类生命质量。截至目前，公司已上市7款创新药，创新产品营收占比突破至67.9%。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。更多信息请访问：//cn.hspharm.com/。
